Yatim piatu Definisi Obat

DEFINISI 'Obat Yatim'

Obat atau produk biologis yang mengobati kondisi atau penyakit langka. Program penunjukan obat yatim piatu oleh FDA menyediakan status yatim piatu untuk obat-obatan dan produk biologis (seperti vaksin atau produk darah) yang dimaksudkan untuk mengobati, mendiagnosis atau mencegah penyakit atau kondisi langka yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di AS, atau yang mempengaruhi lebih dari 200.000 orang namun tidak diharapkan dapat memulihkan biaya pengembangan dan pemasaran obat untuk mengatasi kondisi tersebut. Obat yatim piatu bisa jadi produk baru atau produk yang disetujui yang digunakan untuk mengobati kondisi langka.

Kantor FDA untuk Pengembangan Produk Yatim Piatu (OOPD) memberikan insentif bagi sponsor untuk mengembangkan obat-obatan yatim piatu. Insentif ini termasuk dana hibah tahunan untuk membiayai biaya uji klinis, kredit pajak untuk biaya penelitian klinis, dan periode tujuh tahun pemasaran eksklusif setelah persetujuan diperoleh untuk obat yatim piatu.

Penunjukan obat yatim piatu yang telah diberikan tidak mengubah proses atau persyaratan untuk mendapatkan persetujuan pemasaran, seperti studi komprehensif untuk menetapkan keamanan dan efektivitas obat. Namun, dengan perkiraan 25 juta orang di AS sendiri menderita salah satu dari 7.000 penyakit atau kondisi langka, dikombinasikan dengan banyak manfaat untuk mengejar perkembangan obat anak yatim - seperti insentif OOPD, persetujuan FDA yang lebih cepat, dan potensi untuk mengisi harga tinggi untuk obat yatim piatu - telah mengakibatkan banyak perusahaan telah memasuki keributan dalam beberapa tahun terakhir.

Pada tahun 2014, program OOPD telah memungkinkan pengembangan dan pemasaran lebih dari 400 obat bius dan obat-obatan untuk penyakit langka sejak tahun 1983, tahun ketika Undang-Undang Obat-obatan Orphan (ODA) menjadi undang-undang, dibandingkan dengan kurang dari 10 pada dekade sebelum ODA disahkan.

Obat-obatan yatim piatu secara rutin memakan biaya enam digit per tahun, dan akibatnya, hampir sepertiga dari anak-anak yatim piatu memiliki penjualan tahunan lebih dari $ 1 miliar, menurut Thomson Reuters. Pasar obat yatim piatu telah menjadi produk yang menguntungkan bagi perusahaan farmasi, dengan perkiraan ukuran pasar lebih dari $ 50 miliar di tahun 2011, dan tingkat pertumbuhan 25. 8% per tahun pada dekade pertama milenium ini, dibandingkan dengan 20. 1% untuk obat non-yatim piatu.